长期应用羟基脲治疗镰状细胞贫血不会导致器官损伤

冰雪之触 2020-02-18 12:17:16



  摘要:长达5年的羟基脲持续应用与任何器官的慢性损伤无关(World Congress of the International Society of Hematology)

  在TORONTO举行的第28届国际血液病学会会议上,埃及的研究者报道长达5年的羟基脲持续应用与器官的慢性损伤无关。

  开罗Ain Shams 大学医院的儿科学教授Ahmed Samy Khalifa医生在会上报告了他们的研究结果。该研究随访了30例平均年龄为11岁的严重镰状细胞性贫血患儿,给予羟基脲15mg/kg/d治疗,在此过程中如果没有明显的毒性表现就加大药物的用量,直至最大耐受剂量25mg/kg/d,24例病人应用了最大耐受剂量,其中20例用此剂量达2年。在此期间因急性胸廓综合征而住院的人数下降了0.3/人/年,低于治疗前的水平(1.5)。

  与此相似的是因血管闭塞危象而住院的病人由3.8/人/年下降到0.8,每年需要输血的量也由基础水平的3.7个单位降低到0.9。研究者发现中性粒细胞计数有短暂的下降,其中10%的儿童因转氨酶升高而暂时停药。在羟基脲开始治疗12个月后血红蛋白的水平、中性粒细胞和网织红细胞的绝对计数均明显下降。而且,该治疗对生长无影响。总之,本研究证实对于缓解镰状细胞病,羟基脲治疗是安全有效的,且患者可很好耐受。



  目前可供利用的羟基脲剂型仅有500mg的胶囊,对于儿童患者采用药物滴定法存在一定困难,然而在严重的镰状细胞病患者中,急性胸廓综合征的死亡率高达4%,因而应用羟基脲是适当的。